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四川大学华西医院启动基因治疗X连锁视网膜劈裂症临床研究

发布时间：2024-01-04 15:13:14

日前，四川大学华西医院启动基因治疗药物在X连锁视网膜劈裂症受试者中的安全性和有效性的临床研究，并完成首例患者JWK002注射液给药。术后随访显示，患者无不良反应，术眼黄斑区视网膜劈裂腔明显变小，且视力有所改善，后续将接受长期随访。

此次开展的JWK002注射液临床研究项目是针对X连锁视网膜劈裂症基因治疗的一种全新设计，也是遗传性视网膜病变基因治疗领域的一次突破性尝试。
X连锁视网膜劈裂症（XLRS）是一种X连锁的隐性遗传疾病，由视网膜劈裂蛋白1（RS1）基因突变引起，其特征是视网膜劈裂腔的形成和视网膜组织紊乱导致功能减退，发病主要为男性。患者表现为不同程度的视力障碍，严重时可出现视网膜脱离、玻璃体积血等并发症，临床治疗以针对其并发症的随访观察、碳酸酐抑制剂等药物治疗为主，尚无有效的临床治疗方法。
JWK002注射液是四川大学华西医院科技成果转化项目，是由成都金唯科生物科技有限公司研制的腺相关病毒（AAV）基因治疗产品。JWK002通过对靶向血清型筛选和基因表达元件等进行系统设计，可高效在视网膜细胞中恢复RS1蛋白表达，改善患者的视网膜结构及功能。（信息来源：四川大学华西医院）

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