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四川大学华西医院启动治疗法布雷病rAAV基因药物临床研究

发布时间：2023-11-22 14:43:15

四川大学华西医院已于近期启动治疗法布雷病的重组腺相关病毒（rAAV）基因药物临床研究项目，并完成了首例受试者给药。

法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病，男性病情多重于女性患者。研究显示，男性新生儿中发病率为1/110000-1/40000，病因为α-半乳糖苷酶A基因突变，基因产物结构和功能异常，使代谢底物鞘氨醇三聚己糖苷和相关鞘糖脂在心、肾、肺、眼、脑和皮肤等多种器官的神经及血管组织细胞中堆积，导致心室肥厚、肾衰、脑卒中、外周神经疼痛等病症发生，心肌病变常是导致死亡的主要原因。法布雷病传统治疗方案为酶替代疗法，需每两周输注一次阿加糖酶且终身治疗。
该研究用药ZS805，由四川大学华西医院生物治疗全国重点实验室牵头研发。
ZS805的基因表达盒框架搭载了自主研发的肝脏特异启动子和基因工程改造优化后的α-半乳糖苷酶A基因，保证α-半乳糖苷酶A蛋白在肝脏细胞中特异表达并高效分泌，提高了药物的安全性与有效性。同时，还选择了能够覆盖绝大部分患者的AAV载体血清型，提高了产品未来广泛适用的范围。
受试者在接受基因药物治疗后，半乳糖苷酶活性检测显示已达到正常人水平。当前，受试者的身体情况仍在严密监测中。（信息来源：四川大学华西医院）

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