基因编辑治疗艾滋病的最新临床数据公布 - 学术前沿

当前位置：新闻中心

新闻中心

要闻

快速入口

基因编辑治疗艾滋病的最新临床数据公布

发布时间：2023-11-08 16:15:12

Excision BioTherapeutics公布其在研CRISPR基因疗法EBT-101，在人体试验中展现积极数据，该疗法旨在治愈人类免疫缺陷病毒1型（HIV-1）感染。分析显示，EBT-101在试验中的第一个剂量队列展现积极的安全性。

EBT-101是一款潜在“first-in-class”、在患者体内进行CRISPR基因编辑的疗法，旨在通过单次静脉输注后治愈HIV感染。EBT-101采用腺相关病毒（AAV）递送CRISPR核酸酶和两个指导RNA（guide RNA）。通过靶向HIV基因组中的多个位点，EBT-101在临床前研究中被证明可去除HIV前病毒DNA的大片段，从而使HIV无法复制。美国FDA于2023年授予EBT-101快速通道资格。
该EBT-101-001临床Ⅰ/Ⅱ期试验是一项开放标签、多中心、单剂量递增研究，旨在评估EBT-101在约9例HIV-1患者中的安全性、耐受性、生物分布和药效学，并进行初步疗效评估。这些患者接受抗逆转录病毒治疗时没有检测到病毒载量。
队列A（n=3）中的所有受试者均已安全给药：初始结果表明没有观察到患者产生严重不良事件或剂量限制性毒性。在前3例受试者中观察到4起可能或确认与EBT-101相关的轻度（1级）不良事件（AE），均在未进行干预的情况下逆转。整个队列中，静脉给药期间没有出现停药，没有输注相关反应，也没有补体介导的毒性。3例受试者中的2例，观察到短暂和可逆的转氨酶升高。
4周后，每位受试者的血液中均可检测到EBT-101：在研究中评估的第一个剂量水平（9.0×10¹¹vg/kg）下，单剂量EBT-101已实现外周暴露。没有观察到EBT-101基因载体在与男性生殖功能相关的两个组织区室中水平传播的证据。
数据支持将剂量递增至队列B，并进一步开发EBT-101。研究计划在2023年第4季度，将剂量递增至下一个剂量水平（3.0×10¹² vg/kg）。（信息来源：药明康德）

政府机构
分支机构
会员单位
友情链接

中国医师协会

地址：北京东城区广渠家园2号楼十层1013室邮编100022

电话：010-62115986\010-62126275\010-67044735\010-67044736 传真：010-62115976 EMAIL:cmba@cmba.org.cn