暨南大学联合中国科学院广州生物医药与健康研究院，利用AAV病毒载体表达CRISPR-Cas9基因编辑的技术，修复及敲除亨廷顿猪模型的突变基因，证明基因治疗能有效的改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状。
     由于大动物模型在大脑和结构功能上与人类更为相似，研究团队在2018年就建立了基因敲入猪模型，模拟亨廷顿病的典型神经细胞死亡特性与运动功能障碍。该模型为基因治疗神经退行性疾病提供了一个重要的动物模型。
     利用该基因敲入猪模型，通过CRISPR-Cas9引起的同源臂重组，将变异亨廷顿基因序列替换为正常人亨廷顿基因序列。同时还测试了脑部直接注射及周围静脉注射AAV病毒载体携带的CRISPR-Cas9对亨廷顿疾病模型猪的治疗作用。两种方法都可把变异亨廷顿基因序列替换为正常基因序列，并能有效治疗大动物模型的病理变化以及运动症状。研究还从多方面评估了治法的安全性。（信息来源：生物世界）