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人工智能驱动的生物制药研发新格局
发布时间:2023-06-28 10:04:31

Nature 旗下的生物医药商讯专刊发表文章,介绍人工智能(AI)驱动的生物医药研发公司近年来的增长趋势和未来方向。
      人工智能(AI)的进步,加上生物医学数据的更多可用性,正在彻底改变药物发现和开发。从最初专注于小分子药物设计和靶标识别的文献分析等领域,AI工具现在正在开发用于研发(R&D)管线的所有阶段和多种治疗模式。蛋白质结构预测的 AlphaFold2 等突破为该领域增添了新动力,基础模型的进展正在打开跨数据领域的新可能性,包括图像、文本、组学和化学。
大型生物制药公司正在通过三种并行的方式建立在AI领域的能力。
      首先,在内部建立AI专业知识,包括通过与信息技术公司合作。例如, 2019年,诺华和微软宣布达成多年合作,利用诺华的数据集和微软的AI工具,发现、开发和商业化新药,并建立了一个AI创新实验室支持研究。
      其次,收购AI驱动的生物技术公司来迅速获得AI技术能力。例如罗氏在2021年收购了Prescient design(使用模型进行抗体设计的初创公司);BioNTech最近则以3.62亿英镑预付款收购InstaDeep(通过深度学习和强化学习进行蛋白质设计的公司)。这些交易通常为生物制药公司提供具有生物信息学、数据科学和工程能力的资深员工,及访问专有数据库的权限。
      第三,生物制药公司正在与AI驱动的生物技术公司建立合作关系,以确定和共同开发候选药物。2021年12月,Recursion和Genentech/罗氏合作,使用Recursion基于AI的高通量筛选平台,识别神经科学和肿瘤学领域的新靶点和药物。Recursion公司获得了1.5亿美元的预付款,潜在的分期付款为每个项目3亿美元,最多可用于40个研究项目,潜在总付款可能高达120亿美元。2022年1月,Exscientia与赛诺菲达成协议,利用Exscientia基于AI的个性化医疗平台,在肿瘤和免疫学领域开发了多达15种候选药物。Exscientia获得了1亿美元的预付款,潜在的分期付款总额可能达到52亿美元。
      文章分析了约390家AI驱动的生物技术公司,其中约47%只专注于药物发现(drug discovery),约26%专注于药物开发(drug development),约27%专注于研发(R&D)。从2010年到2018年,每年成立的AI驱动的生物技术公司数量稳步增长,2018年达到新成立61家的峰值,随后几年有所下降,部分原因可能是COVID-19大流行和相关资本市场低迷。
      从2017年到2021年,AI驱动生物技术领域的融资金额增长10倍,复合年增长率(CAGR)为71%,后期风险投资融资和IPO也有所加速。 例如,2021年有5家公司IPO,其中Recursion募资4.36亿美元,Exscientia募资5.1亿美元。 但最近该领域的公司在公开市场举步维艰,大多数公司在IPO后的市值在下降(在2023年第一季度下降15.6%)。
      融资总额排名前20的AI驱动的生物科技公司,通常将研究数据和临床开发数据结合起来,与生物制药公司合作。还有一些以AI为核心的公司,可识别药物靶点并将其纳入自己的研发管道。有些公司则会基于自己的技术和内部管线选择合作关系。
      AI驱动的生物技术领域已经开始产生了影响,一些公司已将候选药物推进到临床试验或与大型制药公司合作。例如,Insilico Medicine公司开始了其治疗特发性肺纤维化疾病的候选药物INS018-055的Ⅰ期临床试验;Exscientia和Relay分别与住友制药和Genentech/Roche合作开发候选药物。(信息来源:生物世界)

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