百特（Baxter）9月15日宣布，FDA已批准Rixubis（重组凝血因子IX）用于B型血友病儿科患者的常规预防性治疗、出血控制及围术期管理。此前，FDA已于2013年6月批准Rixubis用于B型血友病成人患者的常规预防、出血控制及围术期管理，该药是获批的首个重组因子IX（rFIX），也是过去15年来首个治疗B型血友病的新疗法。百特于2013年12月向FDA和欧盟提交了Rixubis用于B型血友病儿科患者的上市申请。

Rixubis儿科适应症的获批，是基于一项II/III期儿科临床试验的数据，该试验调查了Rixubis用于治疗23例既往已接受治疗的、12岁及以下中度或重度B型血友病儿科患者时的疗效和安全性。该项研究中，年平均出血率（ABR）为2.0（自发出血和关节出血为0.0），39.1%的患者未经历出血，88.5%的患者经1-2次输液治疗。在止血疗效中，Rixubis在96%的所有出血事件中止血疗效被评为优秀或良好。研究中，无患者产生FIX抑制性抗体。

（信息来源：生物谷）