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中国生物重组人C1酯酶抑制剂获批临床试验

发布时间：2023-12-27 16:53:26

日前，国药集团中国生物成都生物制品研究所研发的“重组人C1酯酶抑制剂”获国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》，是利用转基因动物生产获准进入临床研究的治疗性药物。

人C1酯酶抑制剂主要用于治疗急性发作的成人及青少年遗传性血管性水肿（Hereditary angioedema，HAE）。HAE是一种罕见、严重的常染色体显性遗传病，患病率约为1.5/100000。临床上，HAE患者会经历反复发作的急性软组织肿胀，可能影响包括胃肠道、面部组织、声带和喉部、口咽、泌尿生殖道区域、手臂和腿部等多个部位。当发生上呼吸道黏膜水肿时，可因喉水肿迅速进展导致呼吸困难或窒息死亡，致死率达11%～40%。当在消化道黏膜水肿发作时常表现为剧烈腹痛，伴恶心、呕吐，常被误诊为急腹症，导致不必要的腹部手术。
HAE病因是患者体内缺乏功能性C1酯酶抑制剂，输注C1酯酶抑制剂是治疗HAE最有效的方法。C1酯酶抑制剂的第一代产品为从人血浆中提取的血浆蛋白制品，来源受限。通过基因工程技术，可将外源蛋白在转基因动物乳汁中高效表达，重组蛋白表达量可达每升几克到几十克。
经过五年全力攻关，成功建立了SPF级转基因兔种群，采用多步层析和超滤等先进分离纯化技术，及液质联用、圆二色谱等先进质控技术，保障了药品的高品质，打通了重组人C1酯酶抑制剂国产化大规模生产路径。（信息来源：中国生物技术股份有限公司）

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