英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日发布指南，推荐扩大美国知名罕见病制药商Alexion药物Strensiq（asfotase alfa）在英国国家卫生服务系统（NHS）的应用，用于超罕见小儿发病低磷酸酯酶症（HPP）患者的治疗。从前Strensiq仅被批准用于患有该病最严重类型的婴儿患者。此次NICE的决定，将扩大Strensiq的适用人群，用于小儿患者。

低磷酸酯酶症（HPP）是一种极为罕见的，渐进式的遗传性代谢紊乱疾病，患者机体多系统受损，导致身体虚弱甚至威胁其生命。低磷酸酯酶症（HPP）可使患者骨矿物质化，导致骨畸形及其他骨骼异常性疾病，还可导致多系统并发症，例如严重的肌无力、抽搐、疼痛和可导致婴儿夭折的呼吸困难。

Strensiq是全球首个治疗低磷酸酯酶症（HPP）的药物，每周注射3-6次，该药是一种创新的酶替代疗法，旨在解决HPP的根本发病因素-碱性磷酸酶TNSALP活性缺陷。通过替换有缺陷的TNSALP，Strensiq能够促进提高酶底物水平，提升机体骨矿物质化的能力，进而避免患者出现骨骼及其他器官严重异常和早夭。

（信息来源：生物谷）