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我国科学家解决异种器官移植难题

发布时间:2017-08-31

来自浙江大学、云南农业大学、重庆第三军医大学以及其他科研机构与公司的团队使用CRISPR-Cas9基因编辑技术,一举解决了将猪器官移植到人体内的关键难题。

上世纪90年代,医学研究者们曾尝试解决这一问题。他们给出的策略是异种移植,即在人体内移植入动物器官。在这些动物中,猪的器官在尺寸与功能上和人体器官较为接近,因此也获得了研究人员的关注。然而,猪的基因组里含有内源性逆转录病毒(PERV)的序列,对人体有潜在的健康风险。直接将猪的器官移植入人体,可能会导致新型疾病的传播。几十年里,科学家们也一直在试图解决这个难题。

CRISPR-Cas9基因编辑技术的横空出世,让科学家们看到了曙光。一方面,它能精准地去除猪基因组里的PERV序列,降低人体感染疾病的风险;另一方面,它甚至能减少人体对猪器官产生的强烈免疫反应。利用基因编辑技术,有望同时解决这两大问题。

研究团队证实了这一思路的可行性。使用CRISPR-Cas9技术,这在猪的原代细胞系(porcine primary cell line)里,成功使所有的PERV序列失活。随后,他们又使用“克隆技术”(体细胞核移植技术),培育出了猪的胚胎,并将这些胚胎移植到了代孕的母猪体内。随后,他们检测了出生的小猪体内的基因组DNA和mRNA水平,证实PERV序列继续处于失活状态。将这些猪器官移植到人体里的关键安全隐患,已经得到了成功解决。

受克隆技术本身所限,小猪成功出生的概率只有约1%。但可喜的是,基因编辑并不会降低克隆技术的成功率。1%的概率在应用上也具有可操作性。目前,已经有37头使用此手段的小猪诞生,所有的小猪体内,PERV都处于失活状态。

解决了PERV带来的安全隐患后,研究人员们计划挑战下一个难题。按计划,将敲除猪器官内会引起人类强烈免疫反应的基因,并插入一些能预防潜在毒性的基因。

研究人员乐观估计,这项突破有望在两年内,实现猪器官到人体的移植。将来,有望为大量患者提供肝脏、肾脏、肺、心脏等器官,甚至可以为糖尿病患者提供全新的胰脏。

(信息来源:生物谷)