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封装细胞疗法治疗慢性眼病获FDA快速通道资格

发布时间:2019-03-01

日前,Neurotech Pharmaceuticals公司宣布,慢性眼科疾病候选产品NT-501(商品名Renexus®)获得美国FDA快速通道资格。这款新型细胞药物递送系统将用于治疗眼科罕见病黄斑毛细管扩张症(MacTel)。

黄斑毛细血管扩张症是一种原因未明的视网膜变性疾病,特征是黄斑周围毛细血管网改变及神经变性。其中,2型黄斑毛细血管扩张症最为常见,患者多在四五十岁时发病,累及双眼,导致中心视力在10~20年内持续恶化。尽管患者很少因此完全失明,但视力丧失对生活质量的影响严重,这种疾病尚无有效治疗方法。

NT-501属于新型的封装细胞疗法(ECT),通过一种半透性中空纤维膜装置递送细胞药物,其包含的重组人源细胞经过基因工程改造,可以持续分泌睫状神经营养因子(CNTF)。视网膜变性的动物模型实验证明,CNTF对负责检测光的光感受器细胞有神经保护作用。

这款给药装置只需一次门诊手术就可植入,至少可以持续给药2年,从而解决眼内给药的限制,减轻治疗负担。此外,如果需要,医生可以从植入时的巩膜切口将装置取出。

目前,NT-501已启动3期临床试验,在美国、澳大利亚和欧洲招募患者进行平行研究,对产品的安全性和有效性进行验证。此前,多中心、随机、对照的临床2期试验显示出积极结果,患者接受植入物治疗后,视网膜退行性病变的进展显著减缓。

此次NT-501获得FDA的快速通道资格后,享有滚动式提交生物许可申请(BLA)已完成部分的资格,以及有资格获得优先审评和加速批准。

(信息来源:新浪医药)