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Amplyx制药抗真菌剂APX001获FDA孤儿药认定

发布时间:2019-03-01

近日,Amplyx制药宣布,美国FDA罕见病药物开发办公室已授予该公司的APX001孤儿药认定,用于治疗隐球菌病(cryptococcosis)。

隐球菌病是一种由真菌隐球菌(新型隐球菌或加特隐球酵母)引起的肺或中枢神经系统(脑或脊髓)受累的传染病,该菌通常在环境中被发现并被吸入。由真菌隐球菌引起的脑部感染称为隐球菌性脑膜炎。感染最常见于那些免疫系统较弱的人中,包括感染艾滋病毒/艾滋病、服用高剂量皮质类固醇药物、有过器官移植、正在接受免疫抑制治疗癌症或其他疾病的人以及患有霍奇金病的人。

由曲霉菌、镰刀菌、足放线病菌和来自毛霉菌目的真菌引起的侵袭性感染难以根治,即使接受标准治疗,也会造成高死亡率(50%-80%),且真菌对唑类和棘白霉素类药物的抗药性频率正在增加。因此,对于新型广谱抗真菌药来治疗严重侵袭性真菌感染并降低现有的高发病率和死亡率而言,仍存在未满足的医疗需求。

APX001的活性部分可以抑制高度保守的真菌酶Gwt1,损害主要真菌病原体的生长。在多项非临床研究中,APX001已显示出针对常见念珠菌属和曲霉菌属的广谱活性,包括多重耐药菌株,念珠菌和罕见难以治疗的霉菌,以及镰刀菌属、足放线病菌属和来自毛霉菌目的真菌。目前,APX001正进行一项2期临床试验,旨在在一线治疗真菌感染患者中评估静脉注射APX001和口服APX001的效力和安全性。

目前常规的静脉注射两性霉素B外加氟胞嘧啶的标准治疗需要住院,并且已知会引起严重的副作用,包括贫血和肾毒性。Amplyx首创(first-in-class)的抗真菌剂联合氟康唑将有可能成为一种变革性的疗法,每日一次、通过口腔治疗所有隐球菌性脑膜炎。

在FDA批准针对孤儿药指定适应症的新药申请(NDA)后,APX001将在美国享有七年的市场独占权。APX001此前已获得孤儿药指定用于治疗侵袭性念珠菌病、侵袭性曲霉菌病、球孢子菌病以及由足放线病菌属、镰刀菌属和毛霉真菌(包括毛霉菌属和根霉菌属)引起的罕见霉菌感染。除孤儿药指定外,FDA还授予了APX001合格感染疾病产品(QIDP)指定,用于治疗隐球菌病、侵袭性念珠菌病、侵袭性曲霉菌病和球孢子菌病。另外, Amplyx还将可能从FDA获得一份热带疾病优先审查凭证,以在医疗不发达地区解决罕见、致命感染疾病。

(信息来源:生物谷)