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首个针对遗传眼疾的基因疗法获FDA批准

发布时间:2018-01-03
美国FDA宣布批准Spark Therapeutics的创新基因疗法Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl)上市,治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。Luxturna也是首款在美国获批、靶向特定基因突变的“直接给药型”基因疗法。

此次批准标志着基因疗法领域的又一个‘第一次’,利用全新作用机理将基因疗法应用到了癌症之外,治疗视力下降。

获批的Luxturna有望治疗一类叫做遗传性视网膜营养不良(hereditary retinal dystrophies)的遗传病。在人体内,超过220条基因里的突变,都可能会导致疾病出现,并最终使患者出现进展性的视觉下降。其中,由RPE65基因等位突变引起的疾病在美国大约影响了1000到2000人。在人体内,RPE65基因编码了对正常视力起重要作用的一种酶。因此,基因突变引起的RPE65酶水平下降或缺失会让患者的视力受损,最终导致失明。

基因疗法的横空出世让原本无药可治的遗传病患者看到了曙光。Luxturna利用腺相关病毒技术,能将健康的RPE65基因直接引入到视网膜细胞中,让它们产生正常的RPE65酶,恢复患者的视力。在有41名患者参与的临床试验中,这一疗法的效果与安全性得到了有效的验证:接受治疗的患者在暗光下避开障碍的能力得到了显着提高,副作用也在可控范围内。先前,Luxturna已经获得了美国FDA颁发的优先审评资格和突破性疗法认定。此次的获批,不仅是对这款突破性疗法的最佳认可,也打开了一扇通往基因疗法无限潜力的新大门。

2017年可以说是基因疗法的元年。除了3款获美国FDA批准的基因疗法外,不少其他基因疗法也正在积极研发之中。期待未来能听到更多基因疗法的好消息。

(信息来源:生物谷)