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诺华CTL-019获FDA专家全票通过

发布时间:2017-07-27

7月12日,诺华公司的突破性嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T)Tisagenlecleucel(CTL-019)获美国 FDA 咨询专家委员会(ODAC)的全票通过批准。CTL-019申请的适应症是复发或难治性儿童和年轻成人急性淋巴细胞白血病。这一投票标志着CTL-019将大概率成为全球首个获批上市的CRA-T疗法。

CAR-T 细胞疗法涉及从患者血液中提取称为 T 细胞的白细胞将其冷冻并送至制造工厂。使用改造的 HIV 片段对 T 细胞进行遗传修饰,从而使 T 细胞可以找到并攻击癌细胞。修饰后的细胞重新冷冻并输回患者体内。一旦进入人体,T 细胞数量暴增。

研究入组的88例ALL患者有63例是在美国完成的CAR-T制备和输注。在这63例患者中,52例实现应答(CR或CRi),其中40例在输注后的前3个月内实现完全缓解(观察到肿瘤消失)。52例产生应答患者的中位随访时间4.8个月,中位应答持续期数据尚未获得。29例患者在诺华提交BLA时仍维持缓解,这29例患者的随访时间均接近1年。试验表明,治疗药物可以使约三分之一患有晚期疾病的成年患者(这些患者已经用尽所有治疗选择)得到缓解。

尽管监管机构、临床医生以及行业专家对CTL-019的疗效都没有太大疑问。然而,随之而来的是对疗法的安全性、成本和复杂性的紧迫问题。根据调查,临床医生对CAR-T疗法的最大的担忧是疗效持续时间、操作的便捷性,其次是毒性。

CAR-T疗法是先将患者自身的T细胞分离出来,经过嵌合抗原修饰和扩增后重新输注回患者体内,以激活患者的免疫系统来杀灭肿瘤细胞,这是一个伴有巨大个体差异的操作过程,具有很高的不确定性。最常见的副作用之一是细胞因子释放综合症,可引起高热和焦虑症状,在某些情况下可能过于危险使患者需要处于重症监护中。另一主要担心是神经毒性,这可能导致暂时的意识混乱或潜在的致命脑水肿。

此外,FDA对CAR-T疗法的长期风险也有担忧。由于需要对T细胞进行修饰,可能使DNA突变而变得具有潜在致癌性。

CTL-019将大概率成为全球首个上市的CAR-T疗法,这是既PD-1/PD-L1类药物上市近3年后肿瘤免疫治疗领域又一件具有里程碑意义的重磅事件,同时也为将来其它的CAR-T产品上市铺平了道路。

(信息来源:生物谷)