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治疗超罕见小儿发病低磷酸酯酶症药物获英国批准

发布时间:2017-07-14

英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)近日发布指南,推荐扩大美国知名罕见病制药商Alexion药物Strensiq(asfotase alfa)在英国国家卫生服务系统(NHS)的应用,用于超罕见小儿发病低磷酸酯酶症(HPP)患者的治疗。从前Strensiq仅被批准用于患有该病最严重类型的婴儿患者。此次NICE的决定,将扩大Strensiq的适用人群,用于小儿患者。

低磷酸酯酶症(HPP)是一种极为罕见的,渐进式的遗传性代谢紊乱疾病,患者机体多系统受损,导致身体虚弱甚至威胁其生命。低磷酸酯酶症(HPP)可使患者骨矿物质化,导致骨畸形及其他骨骼异常性疾病,还可导致多系统并发症,例如严重的肌无力、抽搐、疼痛和可导致婴儿夭折的呼吸困难。

Strensiq是全球首个治疗低磷酸酯酶症(HPP)的药物,每周注射3-6次,该药是一种创新的酶替代疗法,旨在解决HPP的根本发病因素-碱性磷酸酶TNSALP活性缺陷。通过替换有缺陷的TNSALP,Strensiq能够促进提高酶底物水平,提升机体骨矿物质化的能力,进而避免患者出现骨骼及其他器官严重异常和早夭。

(信息来源:生物谷)