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GSK及诺华获得蓝鸟生物专利开发基因疗法和CAR- T细胞疗法

发布时间:2017-05-18

美国生物技术公司蓝鸟生物(Bluebird Bio)近日宣布分别与英国制药巨头葛兰素史克(GSK)和瑞士制药巨头诺华(Novartis)就其专有的慢病毒载体平台达成了全球许可协议。

根据协议条款,葛兰素史克将获得蓝鸟生物慢病毒载体技术相关专利的非独家授权,用于开发和商业化基因疗法,治疗维斯科特 - 奥尔德里奇综合征(Wiskott-Aldrich syndrome,WAS,别名:维-奥二氏综合征)和异染性脑白质营养不良(metachromatic leukodystrophy,MLD)。

这 2 种疾病均为罕见的遗传性疾病;其中,WAS 即湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征,是一种少见的 T 细胞、B 细胞和血小板均受影响的 X - 连锁隐性遗传性疾病,以免疫性缺陷、湿疹和血小板减少三联症为临床表现。MLD 则是一种常染色体隐性遗传性疾病,是较常见类型的脑白质营养不良,该病又名异染性白质脑病,是一种严重的神经退化性代谢病,是最常见的溶酶体病。

在另一项协议中,诺华将获得蓝鸟生物慢病毒载体技术相关专利的非独家授权,应用于开发和商业化嵌合抗原受体 T 细胞疗法(CAR-T,包括诺华自己的抗 CD19 CAR- T 实验性疗法 CTL019),用于肿瘤治疗领域。值得一提的是,就在最近,诺华也与比利时的生物技术公司 Celyad 签署了一项非独家协议,获得了后者开发的一种异基因嵌合抗原受体(CAR)T 细胞技术,用于诺华 2 个未披露的肿瘤学靶标。

蓝鸟生物是基因治疗领域的先驱,该公司位于美国马萨诸塞州,是一家处于临床阶段的生物技术公司。近年来,该公司已根据其专有的慢病毒载体技术成功建立起了涵盖基因疗法、T 细胞免疫治疗技术、基因编辑技术在内的集成式产品平台,所开发的候选产品具有应用于严重遗传性疾病和癌症领域的潜力。

该公司的基因治疗管线项目包括:(1)Lenti-D,目前处于 II/III 期临床开发,用于脑肾上腺脑白质营养不良(cerebral adrenoleukodystrophy,CALD)的治疗;(2)LentiGlobin,目前处于 4 个临床研究中,用于输血依赖性β地中海贫血和重度镰状细胞病的治疗。

该公司的肿瘤学管线项目基于慢病毒载体基因递送技术和 T 细胞工程技术,专注于新颖 T 细胞免疫疗法的开发,包括嵌合抗原受体 T 细胞疗法(CAR-T)和 T 细胞受体疗法(TCR),其先导候选产品包括 bb2121,这是一种抗 BCMA CAR- T 项目,与新基(Celgene)合作开发,目前处于 I 期临床,用于复发性 / 难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)的治疗。

此外,蓝鸟生物开发的 megaTAL/ 归巢核酸内切酶基因编辑技术具有应用于该公司整个管线的潜力。其管线资产如下表所示。

(信息来源:新浪医药)