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FDA批准22年来首款ALS疗法

发布时间:2017-05-11

美国FDA宣布批准MT Pharma America的新药Radicava(edaravone)上市,治疗肌萎缩性侧索硬化(ALS)。值得一提的是,这是美国FDA 22年来批准的首款ALS疗法。

ALS以“渐冻人症”之名为人所熟知,它是一种罕见的渐进性神经退行性疾病。据估计,美国大约有12000-15000名ALS患者,他们由于神经细胞受损或死亡,导致无法控制特定的肌肉。因此,他们的肌肉不断变弱,最终使得患者瘫痪。由于这种疾病的渐进性特性,患者的症状会不断恶化。大部分患者会在症状首次出现的3-5年内由于呼吸衰竭而死亡。尽管这项疾病异常致命,目前能够治疗它的药物却非常有限。慈善组织也于前几年举行“冰桶挑战”,呼吁社会为这种恶疾报以更多的关注,以期带来新的疗法。

获批的edaravone是一款神经保护剂,它能强效清理自由基,使神经免于氧化应激(oxidative stress)和神经元凋亡(neuronal apoptosis),因此有望为ALS患者带来益处。先前,它已于日本上市,并曾获得美国FDA颁发的孤儿药资格。

“听说edaravone在日本上市治疗ALS后,我们迅速与药物的开发者接洽,讨论递交美国上市申请事宜,”FDA药物评估与研究中心神经学产品部副主任Eric Bastings博士说道:“这是多年以来美国FDA批准的首个ALS新疗法,我们很高兴能让ALS患者有全新的治疗手段。”

在一项于日本进行的为期6个月的临床试验中,edaravone治疗ALS的效果得到了验证。试验里,137名患者被随机分为两组,一组接受edaravone,一组接受安慰剂。在研究的第24周,与对照组相比,接受edaravone治疗的患者日常运动能力的下降幅度更低。基于这一结果,FDA批准edaravone上市。

“我们相信Radicava为ALS患者带来了新希望,也彰显了MT Pharma America为美国那些生命受疾病威胁的患者带来创新疗法的承诺,” MT Pharma America的总裁Atsushi Fujimoto先生说道:“我们深知这款疗法对ALS患者的重要性,并承诺将帮助他们获得这一重要治疗手段,并使他们的开销降到最低。”

“这对于ALS患者来说是个重要的时刻。Radicava的批准让我们有望看到更多新疗法的问世,”ALS协会(ALS Association)的总裁兼首席执行官Barbara Newhouse女士说道:“我们向MT Pharma America和FDA的努力表示赞扬,他们用史无前例的速度,将这款新药送到了患者手中。”

(信息来源:生物谷)