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诺华抗癌药Rydapt获美国FDA批准治疗新诊FLT3突变阳性急性髓性白血病(AML)及3种系统性肥大细胞增生症(SM)

发布时间:2017-05-11

美国食品和药物管理局批准了诺华Rydapt(midostaurin)与化疗联合使用,用于既往未接受治疗的FLT3突变阳性(FLT3+)急性骨髓性白血病(AML)的成年患者。FDA还批准了伴随诊断试剂盒LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay(由Invivoscribe Technologies Inc开发),用以检测AML患者的FLT3突变。

此次获批是基于717例以前未经治疗的FLT3+ AML患者的随机双盲安慰剂对照试验。该试验将患者随机分组,在每次诱导和巩固化疗周期的第8-21天口服安慰剂或50mg midostaurin,每日两次,然后连续每日服用midostaurin达12个周期。与安慰剂组相比,接受midostaurin的患者的总生存(OS)有统计学意义的显著改善(HR 0.77,p=0.016)。

在至少20%的患者中发生的常见不良反应包括发热性中性粒细胞减少症,恶心,粘膜炎,呕吐,头痛,瘀点,肌肉骨骼疼痛,鼻出血,器官相关感染,高血糖症和上呼吸道感染。最常见的严重不良反应是发热性中性粒细胞减少症,在两组患者中的发生率约16%。

FDA还批准了Rydapt用于治疗具有侵袭性系统性肥大细胞增多症(SM)、伴有血液肿瘤的SM(SM-AHN)、肥大细胞白血病的成年人。批准是基于单臂开放性标签研究的缓解率和持续时间,口服midostaurin 100mg每日两次。经过6个周期的midostaurin的使用,ASM完全缓解(CR)和不完全缓解(ICR)的比率为38%,SM-AHN为16%。一名患有肥大细胞白血病的患者(5%)达到CR。最常见的不良反应包括恶心,呕吐,腹泻,水肿,肌肉骨骼疼痛,腹痛,疲劳,上呼吸道感染,发烧,头痛和呼吸困难。

AML中midostaurin的推荐剂量为50 mg,每日两次,在诱导和巩固化疗每个周期的第8〜21天,然后将50 mgmidostaurin作为单一治疗药物达12个月。用于治疗具有侵袭性系统性肥大细胞增多症(SM)、伴有血液肿瘤的SM或肥大细胞白血病的成人的推荐剂量为100mg,每日两次。

(信息来源:生物谷)